2024年全球苯丙酮尿症治疗市场规模为10.9亿美元，北美市场份额为40%

2024年，全球苯丙酮尿症治疗市场规模为10.9亿美元，预计到2033年其规模将增至22.8亿美元。

苯丙酮尿症（PKU）是一种罕见的遗传性代谢疾病，会导致人体无法分解一种名为苯丙氨酸的氨基酸，从而造成血液中苯丙氨酸的积聚。如果不及时治疗，会造成严重的脑损伤和其他神经问题。

目前，PKU的治疗方法包括严格的低苯丙氨酸饮食，但这种饮食很难坚持，通常需要使用专门的医疗食品和补充剂。除饮食管理外，PKU还可采用药物治疗，如盐酸沙泊蝶呤。

市场驱动因素分析

PKU治疗全球市场主要受PKU患病率不断上升以及医护人员和患者对该疾病的认识不断提高的推动而增长。

根据贝哲斯咨询报告，全球大约每10,000到15,000名新生儿中就有一名受到PKU的影响。由于基因检测和新生儿筛查的增加等因素，预计这一数字还会增加。

促进PKU治疗市场增长的另一个因素是医护人员和患者对PKU的认识不断提高。随着人们对该疾病认识的提高，对能改善患者预后和生活质量的有效治疗方法的需求也在不断增长。

此外，新型疗法的推出和现有产品的改进也推动了该市场发展。制药公司正投入巨资进行研发，以推出新疗法并改进现有疗法。

市场限制因素分析

全球苯丙酮尿症治疗药物市场限制因素分析
1	许多PKU患者未被诊断或误诊，这可能导致治疗延误和不良的后果
2	PKU的治疗费用可能很高，患者难以承受
3	许多保险计划并不承担全部治疗费用
4	目前，可用于PKU的治疗方法有限，许多患者对现有治疗方法反应不佳

区域市场分析

2024年，北美占全球苯丙酮尿症治疗市场40%的份额，这受到一系列因素的推动，包括潜在医疗条件的日益普遍、技术和研究的进步、高度的认识和理解以及良好的医疗基础设施和投资环境。

细分市场分析

全球苯丙酮尿症治疗按给药途径分为口服、肠外、静脉注射、皮下注射。2024年，肠外给药途径占据最大份额，这是因为肠外治疗效果显著，可直接进入血液或患处，更快、更有针对性地给药。在不适合口服药物的情况下，如吞咽困难或需要口服药物无法达到的高剂量的患者，肠外治疗也是首选。

全球苯丙酮尿症治疗按销售渠道分为医院药房、零售药店、网上药店。2024年，医院药房占据最大份额。医院和专科诊所通常是苯丙酮尿症患者的第一接触点，因为它们提供专业护理和诊断工具及治疗方法。此外，这些机构还拥有为复杂或严重的苯丙酮尿症患者提供全面护理的专业知识和资源。

全球苯丙酮尿症治疗市场规模及细分市场占比分析

资料来源：贝哲斯咨询

市场竞争

全球苯丙酮尿症治疗市场主要参与者包括Competition Deep Dive、Cigna、BioMarin Pharmaceuticals、Codexis、Inc.、Erytech Pharma、SOM Innovation Biotech SL、Synthetic Biologics、Inc.、Retrophin、Inc.、Danone、Censa Pharmaceuticals、Homology Medicines、Inc.等。